Un fàrmac obté resposta en 17 tipus de càncer adult i infantil


Data: 9 de març de 2018

La mutació, i no la ubicació, és la clau un cop més del tractament oncològic. Tres estudis simultanis de seguretat i eficàcia sobre el fàrmac larotrectinib, que actua selectivament sobre les fusions de la cinasa del receptor de tropomiosina (TRK), han demostrat que aquest medicament arriba a una taxa de resposta global del 75 per cent en pacients pediàtrics i adults ( de quatre mesos a 76 anys) amb diversos tipus de càncer; tots els tumors tenien en comú fusions de la TRK; de fet entre aquests malalts es registraven 17 diagnòstics de tumors diferents.

vacunes cancer

Les troballes d’aquesta investigació multicèntrica es publiquen a The New England Journal of Medicine (NEJM). Els seus autors principals són David Hong, de Centre del Càncer MD Anderson de la Universitat de Texas, i David Hyman, del Memorial Centre del Càncer Sloan Kettering, a Nova York.

“En aquesta sèrie d’estudis, larotrectinib presentar una activitat antitumoral ràpida, potent i duradora en pacients amb tumors sòlids amb fusions en TRK sense tenir en compte l’edat del pacient, el teixit tumoral i l’estat de fusió”, explica Hong. “Les nostres dades no només validen que a les fusions de TRK com a dianes terapèutiques, sinó que també van mostrar el potencial d’larotrectinib com a agent terapèutic per als càncers aquestes mutacions”.

Els tres protocols van incloure un estudi en fase I d’adults, un estudi en fase I a II de nens i un estudi en fase II amb adolescents i adults. Els investigadors van seguir a 55 pacients i van constatar que els efectes adversos van ser mínims i de grau baix.

Cal destacar que aquesta investigació clínica ha estat possible gràcies a un pioner programa de desenvolupament de medicaments. En general, els assajos amb noves teràpies en una població pediàtrica es realitzen després que el medicament té l’aprovació per a adults. No obstant això, larotrectinib, molècula de la companyia Loxo Oncology, s’ha estudiat simultàniament en nens i adults. Es va desenvolupar una formulació líquida especial per administrar dosis apropiades a pacients molt joves.

Els pacients inclosos en aquests assajos havien estat diagnosticats prèviament amb tumors sòlids localment avançats o metastàtics, i van rebre teràpia convencional. L’estudi va abastar 17 diagnòstics de càncer, inclosos el fibrosarcoma infantil (set pacients); un tipus de carcinoma de glàndules salivals (12 pacients); càncer de tiroide, còlon, pulmó i de l’estroma gastrointestinal (20 pacients), i 16 pacients amb altres càncers.

“Les fusions de TRK van definir un subgrup molecular únic de tumors sòlids avançats en nens i adults en els quals larotrectinib va resultar molt actiu”, afirma Hong. “Els resultats de l’estudi suggereixen que l’administració a llarg termini de larotrectinib és factible en pacients amb càncers amb fusió TRK positiva. No obstant això, caldrà desenvolupar estratègies de detecció de les fusions TRK per identificar millor els pacients que poden beneficiar-se d’aquesta teràpia “.

“Aquest medicament representa un nou paradigma en el maneig del càncer on avaluem un tumor, no només per la seva ubicació en el cos, sinó per les mutacions genètiques que impulsen el seu creixement”, apunta un altre dels autors de l’estudi, Ramamoorthy Nagasubramanian, de l’Hospital infatil Neumours.

Per la seva banda, Hong afegeix que si bé es va observar una durabilitat clínicament significativa de la resposta en els pacients de l’estudi, el seguiment continu proporcionarà una confirmació addicional del benefici del fàrmac.

Autor: Diario Médico (28/02/2018)
TORNAR