Creen un fàrmac que funciona per a un tipus mortal de tumor gastrointestinal


Data: 20 de juliol de 2020

Un estudi multicèntric internacional ha demostrat la seguretat i l’eficàcia de l’avapritinib, una nova teràpia dirigida en el tractament dels tumors avançats de l’estroma gastrointestinal (GIST) amb una mutació concreta, la PDGFRA D842V.

http://www.elpunt.cat

http://www.elpunt.cat

En aquest treball hi ha participat el Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (VHIO). Fins ara, aquests pacients no tenien cap tractament efectiu i sobrevivien poc més d’un any. El fàrmac va induir reduccions tumorals en 55 dels 56 pacients, amb gairebé el 90% d’èxit en respostes parcials o completes. Els resultats s’han publicat a la revista ’The Lancet Oncology’.

En l’estudi hi van participar 56 pacients amb GIST amb la mutació PDGFRA D842V, i 55 van obtenir una reducció tumoral, amb gairebé el 90% d’èxit en una resposta parcial o completa. El 96% dels pacients que hi van participar tenien malaltia metastàtica, i fins al 61%, malaltia clínicament avançada. Fins ara, l’experiència amb altres fàrmacs com l’imatinib, el sunitinib i el regorafenib –tots inhibidors de tipus 2– havia demostrat una activitat escassa o nul·la en aquest tipus de pacients.

El GIST, un tipus de sarcoma, és un tumor molt poc freqüent, i això fa que hi hagi pocs estudis clínics per trobar fàrmacs actius. Fins al 85% dels pacients presenten una mutació oncogènica en un receptor tirosina-cinasa, que pot ser al gen KIT o a PDGFRA, de manera que tots dos es van convertir en una diana ideal per al desenvolupament de nous tractaments.

L’aparició de l’imatinib a principis de segle XXI va revolucionar el tractament, ja que els pacients amb GIST metastàtic o irresecable van passar de tenir un càncer uniformement letal a patir una malaltia manejable, amb respostes duradores i una supervivència general millor.

Ara bé, els pacients amb la mutació PDGFRA D842V no es beneficiaven en absolut ni de l’imatinib ni de posteriors inhibidors tirosina-cinasa aprovats. L’avapritinib ha estat dissenyat per atacar aquesta mutació concreta de resistència de manera potent i selectiva.

El GIST és un tumor estrany, ja que es creu que només representa entre un 1 i un 3% de tots els tumors malignes gastrointestinals. Els pacients amb aquesta mutació són encara més escassos, ja que amb prou feines arriben al 5% de tots els tumors GIST.

L’assaig està en fase I, en el qual se n’avalua la seguretat. El nou fàrmac ha estat aprovat recentment per l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA), i està en fase de revisió per part de l’Agència Europea del Medicament (EMA).

Autor: El Punt Avui (17/07/2020)
TORNAR